Burosumab (Crysvita) Studie für Kinder mit Phosphatdiabetes vor dem 1. Geburtstag (BUR-CL207)

https://www.phosphatdiabetes.at/wp-content/uploads/2021/08/Schreiben-an-APEDOe-April2021.pdf

Phosphatdiabetes (XLH) geht u.a. mit Kleinwuchs und Deformierung langer Röhrenknochen einher. Unbehandelt wird ein guter Teil der Erwachsenen-Endlänge der Patienten in den Phasen raschen Wachstums verloren, also vor allem im 1. Lebensjahr und während der Pubertät. Daher ist früher Therapiestart wichtig.

Burosumab für Kinder mit XLH ist erst ab dem 2. Lebensjahr zugelassen. Die obige internationale Multicenter-Studie [https://clinicaltrials.gov (NCT04188964)] testet nun die Sicherheit und Wirksamkeit von Burosumab bei Säuglingen, mit Therapiebeginn vor 1. Geburtstag.  XLH Patienten mit de-novo Mutationen präsentieren sich selten vor dem 1. Geburtstag; im Gegensatz dazu sind frühe Diagnosen bei familiären Fällen häufiger.

Die Univ. Klinik für Kinderheilkunde in Linz ist das einzige Studienzentrum in Österreich. Gesucht werden neu mit XLH diagnostizierte Babies, oder Schwangere aus XLH Familien, die Interesse haben die Möglichkeit einer Studienteilnahme des Kindes wahrzunehmen. Für Kontaktaufnahme und Rückfragen stehen Prof. Högler und sein Team jederzeit zur Verfügung.

Kepleruniversitätsklinikum Linz
Univ. Klinik für Kinder- und Jugendheilkunde
Osteologische Ambulanz
Univ.-Prof. Dr Wolfgang Högler
Ambulanzzeiten:
Donnerstag von 09.00 bis 12.00 Uhr
Terminvereinbarung unter +43 (0)5 7680 84 – 24240

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